FLT3-Hemmer bei systemischer Mastozytose

Auszug

Bei seltenen Neoplasien muss manchmal auf historische Daten zurückgegriffen werden, um die Wirksamkeit und Sicherheit einer potenziellen Therapie zu untersuchen. In zwei einarmigen Phase-II-Studien hatte sich bei Einsatz des auf FLT3 und D816V-mutierte KIT zielende Midostaurin bei Patienten mit einer aggressiven systemischen Mastozytose ein gutes oder zumindest partielles Ansprechen von erkrankungsbedingten Organschäden gezeigt. Andreas Reiter, Mannheim, berichtete jetzt von dem Vergleich von 89 Patienten aus diesen Studien mit Daten von 42 Patienten aus einem deutschen Register aus demselben Zeitraum, die nicht mit Midostaurin behandelt worden waren [EHA. 2017;Abstr S788]. Midostaurin halbierte etwa das Mortalitätsrisiko, das mediane Gesamtüberleben lag in den Phase-II-Studien gepoolt bei 41,4 Monaten, im Register dagegen bei 19,5 Monaten. In einer Matched-pair-Analyse fiel der Vorteil etwas geringer aus (27,8 vs. 19,5 Monate). Auch in einer multivariaten Analyse blieb der Vorteil für Midostaurin bestehen. Eine weitere Studie mit historischer Kontrolle kam zu ähnlichen Ergebnissen [Chandesris MO et al. N Engl J Med. 2016;374(26):2605-7]. Dass solche Studien nicht optimal sind, weiß Reiter auch, aber betonte: „Wir haben einfach nichts Besseres.“ …