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Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie 5/2024

17.05.2024 | Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie | Info Pharm

Positive Empfehlung für Faktor-D-Inhibitor bei PNH

Erschienen in: InFo Hämatologie + Onkologie | Ausgabe 5/2024

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Auszug

Das Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) der Europäischen Zulassungsbehörde hat eine Empfehlung zur Zulassung des ersten oralen Faktor-D-Inhibitors Danicopan (Voydeya) zur Therapie von Personen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) und extravaskulärer Hämolyse ausgesprochen. Danicopan wurde als Add-on zum Therapiestandard Ravulizumab oder Eculizumab entwickelt. Basis für die positive Einschätzung waren die Ergebnisse der Phase-III-Studie ALPHA [Lee JW et al. Lancet Haematol. 2023;10(12):e955-e965]. In der randomisierten, doppelblinden Studie erhielten die Teilnehmenden Danicopan oder Placebo zu Ravulizumab oder Eculizumab. In Woche 12 war der Hämoglobinwert unter der Kombination mit Danicopan signifikant höher als unter der alleinigen C5-Inhibition (p < 0,0001). …
Metadaten
Titel
Positive Empfehlung für Faktor-D-Inhibitor bei PNH
Publikationsdatum
17.05.2024
Verlag
Springer Medizin
Erschienen in
InFo Hämatologie + Onkologie / Ausgabe 5/2024
Print ISSN: 2662-1754
Elektronische ISSN: 2662-1762
DOI
https://doi.org/10.1007/s15004-024-0591-4

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